Наследственная слепота может быть излечена путем введения модифицированной ДНК в один глаз.

Ученые из Кембриджского университета, Университета Питтсбурга и Парижского Института зрения провели экспериментальное лечение в общей сложности 37 человек, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON), которой болеет примерно один из 40 тысяч человек, обычно в возрасте от 20 до 30 лет. Современные методы лечения этого заболевания ограниченны, и выздоравливает менее 20 процентов людей. Даже в этом случае большинство не может прочитать самую большую букву на таблице при проверке зрения.

При помощи инъекции ДНК rAAV2/2-ND4 внедрили в стекловидное тело в задней части глаза. ДНК в уколе заменяет мутацию, вызывающую потерю зрения, и заменяет их здоровой версией. Эта мутация разрушает ганглиозные клетки сетчатки, которые являются неотъемлемой частью того, как человек видит, что приводит к слабости зрительного нерва и быстрому ухудшению зрения.

Ученые ввели модифицированную ДНК 37 пациентам, страдающим потерей зрения от 6 до 12 месяцев. Один глаз получил инъекцию, а в другой было введено плацебо. После эксперты использовали стандартную таблицу для проверки зрения, чтобы определить какие-либо улучшения.

Исследование показало, что 78 процентов пациентов испытали значительное улучшение на обоих глазах после лечения. "Мы ожидали, что зрение улучшится только в том глазу, который обработали вектором генной терапии. Довольно неожиданно у 78 процентов пациентов оба глаза улучшились по той же траектории. Теперь спасение зрения с помощью генной терапии стало реальностью", – заявил доктор Патрик Ю-Вай-Ман из Кембриджского университета.

На данный момент ученые изучают оптимальный терапевтический диапазон и приемы внедрения этого лечения.