Ученые впервые попытались отредактировать ген внутри тела в смелой попытке навсегда изменить ДНК человека, чтобы вылечить болезнь.

Эксперимент был проведен в понедельник в Калифорнии над 44-летним Брайаном Мэдоксом, который страдает синдромом Хантера. Мэдокс получил миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент, чтобы внедрять гены в определённом месте его ДНК. Признаки того, сработал ли метод, могут появиться через месяц. Наверняка результаты терапии станут известны через три месяца.

В случае успеха, это даст мощный импульс развития в молодом направлении генной терапии. Ученые уже редактировали гены людей, изменяя клетки в лаборатории. Существуют также методы генной терапии, которые не связаны с редактированием ДНК. Но эти методы могут быть использованы только для нескольких видов заболеваний. Некоторые дают только временные результаты. Некоторые другие доставляют новый ген, но не могут контролировать, где он вставляется в ДНК, что может вызвать новую проблему, такую ​​как рак.